清华大学开年即王炸！要用AI把新药成本打下来，医药巨头要慌了！-AI Express News

抓住风口

本期要点：当AI能快速发现新药，会带来什么改变？

你好，我是王煜全，这里是王煜全要闻评论。

为什么有的救命药，一瓶的价格却能买下一套房？

常见的解释是，一款新药的平均研发成本约26亿美元，从启动到上市通常超过十年，而成功率却低于10%。

今天，AI技术正在重塑许多行业，不少大公司甚至因为AI带来的效率提升而开始大裁员。可是医药这个关乎人类健康的核心产业，却陷在所谓“反摩尔定律”的诅咒中，由于药物研发的传统范式依赖于随机搜索与试错，效率并没有显著提升，研发成本与药价也似乎只会越来越贵。

但就在最近，清华大学在《Science》上发表的一项研究得到了广泛的关注，只因他们提供了打破这一旧范式的新路径。

该研究在二十四小时内，完成了约一万个蛋白质靶点与五亿个类药小分子之间的十万亿次虚拟匹配，并构建了公开数据库GenomeScreenDB。

更为关键的是，仅通过计算推荐，研究团队就为一个此前没有已知抑制剂、被视为“无药可治”的靶点，找到了多个高活性化合物，后续实验验证命中率达到17.5%，远超常规的筛查方法。

我们认为，如果说ChatGPT将获得建议的边际成本降至电费水平，那么清华大学的这项研究就在让以往药物发现中的最困难环节——初筛，变成了一个和检索一样简单的工作。这将导致医药产业的纵向分裂，那些靠着垄断药物筛选躺赚了半个世纪的跨国药企们还能睡得着吗？

AI筛药

首先，我们想指出的是，清华大学的这项研究具有里程碑意义，或许可以被称为医药产业的“ChatGPT时刻”。

他们采用了双塔对比学习架构，将蛋白质和分子的结构信息，分别通过两个深度神经网络，映射为高维数学空间中的向量。训练完成后，评估一个分子与蛋白的结合潜力，就简化为计算两个对应向量之间的夹角余弦值。

这意味着，他们把以往耗时又耗算力的药物筛选工作，变成了可以在几块GPU上批量完成的计算任务。原本需要几小时甚至数天的物理模拟，被压缩成了微秒级的矩阵运算。

正因如此，他们才能在24小时内完成十万亿次计算，系统性地为大量靶点匹配出潜在的药物分子。

当然，与ChatGPT一样，这项成果并非凭空出现。

一方面，它离不开OpenAI在2021年提出的CLIP范式。基于此，此前学术界已经有了类似尝试。另一方面，AlphaFold解决了靶点蛋白质长什么样的问题，大幅扩展了可获得蛋白质结构信息的范围，使得清华团队能够在更大规模的靶点集合上构建和分析蛋白结合口袋。

不过，在此之前，大家在进行大规模、系统性的蛋白–分子关系建模时，长期受限于实验数据覆盖不足的问题。清华大学的团队则通过基于蛋白质结构的深度学习建模方法，从结构信息中学习到可泛化的蛋白和分子的结合规律。

更重要的是，他们在极短时间内完成了对人类约1万个蛋白靶点和2万个结合口袋的虚拟筛选，堪称一次全景式的扫描。

变革

由于相关内容过于硬核，我们就不做过深探讨了。但今天，我们更想讨论一个现实问题，面对如雨后春笋般涌现的新技术，该如何理性判断其影响呢？

例如AI筛药技术来了，有人可能就会乐观地预言，癌症就要被破解了，人类平均寿命将轻松突破百岁。

长期看，这种说法可能成立，但具体的时间点仍然还是个未知数。

其实，这类技术最确定的贡献，是显著提升药物发现早期阶段的效率与成功率。而且可以确定的是，整个药物研发的价值链将因此发生结构性的变化。

这次清华团队的研究最直接的影响就是，靶点发现的初始价值会被极大稀释。

过去，识别一个新的疾病相关靶点，是一个生物科技公司的核心壁垒。

然而，现在所有对人类蛋白质有作用的分子都已经被预先计算并公开地放在了GenomeScreenDB数据库中，生物科技公司所掌握的信息也就不再那么稀缺了。

这就相当于，本来以前各家药企还各自拿着标有金矿的地图，别人要找到金矿就得花高价买。可是如今，这些金矿都被AI标在了通用的地图软件上，谁想用，直接搜索就行了。

这意味着，早期药物研发的壁垒与价值重心将向两头扩散。

一端是更前沿的疾病机理研究。因为更精确地理解疾病在分子层面的运作机制，将提升寻找靶点的准确性，从而减少候选药物分子的数量。

另一端是后续漫长的开发与验证工作。虽然AI找到了有结合潜力的分子，但通过临床实验验证其安全性、有效性以及大规模生产工艺的摸索，依然需要投入大量资源，且失败风险依然不小。

更关键的是，整个医药产业可能会因此出现纵向分工。

基础层将逐渐由提供核心工具与数据的AI公司或大型科研机构主导。例如，AlphaFold提供蛋白质结构，而清华的研究提供相互作用图谱，两者共同构成了生物医药的数字化基础设施。

在中间层，可能会出现专业化的计算筛选服务平台。它们不自己卖药，但为下游企业提供高确定性的候选分子名单。

最后，传统的医药企业可能被压缩到了应用层，因为研发起点被延后到了临床前和临床阶段。

其中的原因也不复杂，AI能告诉你A分子能和B蛋白反应，但无法告诉你A分子是否安全有效。这恰恰是药企凭借其数十年积累的临床开发经验、监管知识体系所能发挥决定性作用的环节。

基于这样更加高效的分工，未来整个研发周期被极大压缩，总成本也将大幅下降。那种一款药研发十余年、花个几十亿美元的情况或将一去不复返。

不过，可能你也要问了，既然技术这么牛，为什么我还没看到医药产业的爆发呢？药也没变多啊！

因为制药不是训练大模型，无法一键完成部署。未来，我们即将进入一个管线密集生成的静默积累期。

各类AI工具正在全球实验室中疯狂运行，每天生成海量的候选化合物。但这些分子必须经历合成、细胞实验、动物实验等一系列验证步骤，才能进入临床申报，才能被公众了解，这个时间没法靠AI来压缩。

不过，乐观估计，这批由AI筛出的候选化合物，将在两到三年后密集完成临床前研究，并开始成规模地进入临床试验阶段。届时，全球在研药物管线数量可能出现显著增长，整个医药产业也才会真正爆发。

回顾历史，从神农尝百草，到靠人力在实验室筛选抗生素，再到AI大规模虚拟筛选药物，人类对抗疾病的方式，也终于要从碰运气和高人力投入的狩猎采集模式，进入到可预测、高产出的工业化和智能化模式。

这一转变是否也让你兴奋呢？又给你带来了什么思考？欢迎在评论区留下你的看法。

以上就是今天的内容，有关医药产业的更多前沿分析与趋势洞察，我将在科技特训营中持续分享，如果你也感兴趣，欢迎加入，和我一起，先人一步，领先一路！

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王煜全要闻评论，我们明天见。

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<原文链接：https://mp.weixin.qq.com/s/WIkrMbcGxK_TbWRbba78yg

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